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segunda-feira, 22 de julho de 2019

Uma nova pequena molécula para o autismo

    
     Muitas pessoas com autismo enfrentam dificuldades em entender os sinais sociais e as expressões faciais, provocando imensas dificuldades para com as interações sociais interpessoais, afetando gravemente sua qualidade de vida.
      Os tratamentos atuais para o autismo se concentram apenas em melhorar o humor, porque tentativas de atenuar os problemas das interações sociais, levaram à irritabilidade e a depressão em muitos pacientes. O arsenal terapêutico contemporâneo não tem soluções farmacológicas eficazes para tratar ou mesmo modular a principal característica central do autismo, ou seja: os déficits sociais.
     Pesquisadores do Centro de Inovação da F-Hoffmann-LaRoche AG, na Basiléia, Suiça, identificaram um novo derivado tricíclico da classe diidro-[1,2,4]triazolo[4,3-a][1,4]benzodiazepínico, denominado balovaptano. Esta pequena molécula, incluída no pipeline da Roche desde 2014, atua como antagonista de receptores 1A de vasopressina (V1A) no SNC e mostrou-se efetiva e segura, cumprindo com sucesso os ensaios de fase pré-clínica.
      Chegando à Fase II dos ensaios clínicos, a substância apresentou efeitos positivos no comportamento social de homens adultos com autismo, o que confirmou sua eficácia (Sci Transl. Med. 2019, 11; DOI: 10.1126/scitranslmed.aat7838). Segundo os pesquisadores da Roche, liderados pelo neurocientista português Paulo Fontoura (Head of Tanslational Medicine for Neuroscience and Rare Diseases), o maior desafio do projeto foi identificar uma molécula seletiva para V1A, sem efeitos acentuados em receptores renais, do sub-tipo V2. Nos ensaios clínicos de Fase II, 223 homens em seis centros distintos dos EUA, receberam por via oral, placebo ou dose de balovaptano variando de 1,5 a 10 mg, uma vez ao dia, por 12 semanas. Os pesquisadores observaram modificações nos resultados obtidos com o teste Vineland-II – teste classificatório utilizado para avaliar o comportamento adaptativo das pessoas - quanto as habilidades de comunicação interpessoal da vida diária, o que fará do balavaptano o primeiro fármaco para esta indicação terapêutica, podendo representar significativo aumento na expectativa de controle de um dos mais comprometedores sintomas do autismo (Sci. Transl. Med. 2019, 11; DOI: 10.1126/scitranslmed.aau7356). Os efeitos do balovaptano em crianças com autismo, ainda estão sendo investigados.

Obrigado por lerem.